Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE:4151, Kyowa Kirin) gab heute die Veröffentlichung neuer Daten bekannt, welche die nachhaltige Wirkung einer Behandlung mit CRYSVITA^® (Burosumab) bei Erwachsenen mit X-chromosomaler Hypophosphatämie, einer seltenen genetischen stoffwechselbedingten Knochenerkrankung, hervorheben. Die Daten zeigen, dass an XLH erkrankte Erwachsene unter Schmerzen, Steifheit, Müdigkeit und Beeinträchtigungen der Körper- und Gehfunktionen leiden. Bei einer Behandlung mit CRYSVITA verbesserte sich der Zustand der Patienten nach 96 Wochen erheblich.¹

Die Daten stammen aus einer randomisierten, doppelverblindeten, placebo-kontrollierten Phase-III-Studie mit offener Erweiterung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CRYSVITA bei an XLH erkrankten Erwachsenen.² Die Studie hat ihren primären Endpunkt erzielt und zeigt eine statistisch signifikante Wirkung in der Erhöhung der Phosphorkonzentrationen im Serum in Woche 24 im Vergleich zum Placebo.³ Nach 24 Wochen wurden alle Patienten auf eine Behandlung mit CRYSVITA umgestellt und die Daten über metabolische und biochemische Marker, die von Patienten dargelegten Ergebnisse (PROs für Patient Reported Outcomes) und Mobilitätsmessungen bis Woche 96 gesammelt. Diese neue Veröffentlichung ist auf die Ergebnisse aus der PRO-Analyse sowie Mobilitätseinstufungen fokussiert.¹

In Woche 96 zeigte die Studie statistisch deutliche Verbesserungen der PROs, darunter der Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), Brief Pain Inventory–Short Form (BPI-SF) und Brief Fatigue Inventory (BFI), im Vergleich zu den Ausgangswerten.¹ Darüber hinaus wurde eine statistisch deutliche Verbesserung der Gehfunktion im Vergleich zur Ausgangssituation festgestellt, die anhand des 6-minütigen Gehtests (6MWT) gemessen wurde.¹ Daten, die zuvor in Woche 48 veröffentlicht wurden, zeigten ebenfalls Verbesserungen einiger PROs, einschließlich hinsichtlich Steifheit und Schmerzen sowie der Heilung von Brüchen.³

Hauptverfasserin Pr. Karine Briot, Hôpital Cochin, Paris, Frankreich, sagte: „In der Studie werden die physischen Hauptprobleme hervorgehoben, mit denen sich erwachsene an XLH erkrankte Patienten konfrontiert sehen, darunter Schmerzen, Steifheit, Müdigkeit, Gehschwierigkeiten sowie physische Funktionsfähigkeiten. Die Behandlung mit Burosumab hat sich bereits zuvor bei der Verbesserung der Phosphathomöostase bei an XLH erkrankten erwachsenen Patienten im Vergleich zum Placebo bewährt. Diese neue Analyse deutet darauf hin, dass, obwohl Erwachsene mit XLH von langfristigen Komplikationen und physischen Beeinträchtigungen betroffen sind, eine Behandlung mit Burosumab den körperlichen Zustand und die Lebensqualität von Erwachsenen mit XLH auf lange Sicht auch verbessern kann.“

Tomohiro Sudo, Executive Officer, Head of Global Product Strategy Department von Kyowa Kirin, sagte: „Kyowa Kirin setzt sich dafür ein, das Leben von Menschen mit XLH und ihrer Familien zu verbessern. Einer unserer Schwerpunkte ist die Generierung neuer Daten, die unser Verständnis davon, wie man XLH am besten handhaben und behandeln kann, verbessern. Diese wichtigen neuen Daten heben die vielen physischen Herausforderungen hervor, mit denen an XLH erkrankte Menschen täglich zu kämpfen haben, wie ihren Bedürfnissen besser nachgekommen werden kann und wie Kyowa Kirin sein Versprechen einhält, Menschen wieder ein Lächeln ins Gesicht zu zaubern.“

Die Daten wurden heute i der BMJ-Fachzeitschrift RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases veröffentlicht.¹ CRYSVITA ist in Europa für die Behandlung von XLH bei Kindern und Jugendlichen im Alter zwischen 1 und 17 Jahren mit radiographischem Nachweis der Knochenerkrankung sowie bei Erwachsenen zugelassen.⁴

▼Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überprüfung.

Über die X-chromosomale Hypophosphatämie

Bei der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) handelt es sich um eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die Anomalien in den Knochen, Muskeln und Gelenken verursacht.^5,6 Die XLH-Erkrankung ist nicht lebensbedrohlich, ist jedoch lebenslang fortschreitend und kann die Lebensqualität beeinträchtigen.⁷

Bei an XLH erkrankten Menschen liegt ein Gendefekt auf dem X-Chromosom vor, der aufgrund eines Überschusses an einem Hormon, das als Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23) bekannt ist, eine vermehrte Ausscheidung von Phosphat über den Urin und eine schlechte Aufnahme über den Darm verursacht, was zu chronisch niedrigen Phosphatwerten im Blut führt.^4,8 Phosphat ist ein wichtiger Mineralstoff, der eine Schlüsselrolle im Energiestoffwechsel des menschlichen Körpers übernimmt und für die Muskelfunktion und die Bildung gesunder Knochen und Zähne benötigt wird.^9,10 XLH ist zwar nicht heilbar, jedoch können Therapien, die den Phosphatspiegel im Körper wieder ausgleichen, zur Linderung der Krankheitssymptome beitragen.²

XLH ist die häufigste Form der erblichen Rachitis.¹¹ Sie kann auch bei Personen auftreten, in deren Familie die Krankheit nicht vorkommt, wird in der Regel aber von einem Elternteil vererbt, der Träger des defekten Gens ist.¹²

Über CRYSVITA^® (Burosumab)

CRYSVITA (Burosumab) wurde von Kyowa Kirin entwickelt und ist ein rekombinanter, vollständig humaner monoklonaler IgG1-Antikörper gegen das Phosphatierungshormon Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23). FGF23 ist ein Hormon, das den Phosphatspiegel im Serum senkt, indem es die Phosphatausscheidung und die aktive Produktion von Vitamin D in den Nieren reguliert. Der bei der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) auftretende Phosphatverlust und das daraus resultierende Absinken des Phosphatspiegels im Blut werden durch einen Überschuss an FGF23 verursacht. CRYSVITA bindet an FGF23 und hemmt dadurch dessen biologische Aktivität. Durch die Blockierung von überschüssigem FGF23 steigert CRYSVITA die Phosphatrückresorption aus den Nieren und die Produktion von aktivem Vitamin D, das die Aufnahme von Phosphat und Kalzium im Darm verbessert.

CRYSVITA wird seit 2018 klinisch angewendet. Die erste Zulassung des Präparats erfolgte durch die Europäische Kommission, die eine bedingte Marktzulassung für CRYSVITA zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie mit dem röntgenologischen Nachweis einer Knochenerkrankung bei Kindern ab einem Jahr und bei Jugendlichen mit wachsendem Skelett erteilte. Im Jahr 2020 wurde diese Zulassung dann auch auf ältere Jugendliche und auf Erwachsene erweitert.²

CRYSVITA ist von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für an XLH erkrankte Patienten ab einem Alter von 6 Monaten sowie von Health Canada, dem kanadischen Gesundheitsministerium, für an XLH erkrankte Patienten ab einem Alter von einem Jahr zugelassen.^13,14

Im Jahr 2019 wurde CRYSVITA vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales zur Behandlung von FGF23-bedingter hypophosphatämischer Rachitis und Osteomalazie zugelassen. Im Jahr 2020 wurden die Kosten für CRYSVITA als Selbstinjektionspräparat zur Behandlung von FGF23-bedingter hypophosphatämischer Rachitis und Osteomalazie von der nationalen japanischen Krankenversicherung NHI übernommen.

Im Januar 2020 wurde CRYSVITA von Swissmedic, der Schweizerischen Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel und Medizinprodukte, zur Behandlung von an XLH erkrankten Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern (ab dem Alter von einem Jahr) zugelassen.¹⁵

Im Juni 2020 ließ die US-amerikanische FDA CRYSVITA zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von zwei Jahren mit tumorinduzierter Osteomalazie (TIO) zu. Es handelt sich dabei um eine seltene Krankheit, die durch die Entwicklung von Tumoren gekennzeichnet ist, die zu geschwächten und weichen Knochen führt.¹⁶

Kyowa Kirin und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) kooperieren weltweit bei der Entwicklung und Vermarktung von CRYSVITA. Die Zusammenarbeit basiert auf dem Kooperations- und Lizenzvertrag zwischen Kyowa Kirin und Ultragenyx.

Über Kyowa Kirin

Kyowa Kirin ist bestrebt, neuartige Medikamente zu entwickeln und bereitzustellen, welche die Lebensqualität der Patienten steigern. Das weltweit operierende Spezialpharmaunternehmen mit Sitz in Japan, das eine mehr als 70-jährige Tradition vorweisen kann, wendet modernste wissenschaftliche Erkenntnisse an, unter anderem das Know-how des Unternehmens in den Bereichen Antikörperforschung und Antikörper-Engineering, um den Bedürfnissen der Patienten und der Gesellschaft in vielfältigen Therapiebereichen wie Nephrologie, Onkologie, Immunologie/Allergie und Neurologie gerecht zu werden. In den vier Regionen unserer Geschäftstätigkeit – Japan, Asien-Pazifik, Nordamerika und EMEA/International – konzentrieren wir uns auf unser Ziel, Menschen zum Lächeln zu bringen. Uns verbinden unsere gemeinsamen Werte: Engagement für das Leben, Teamwork/Wa, Innovation und Integrität. Weitere Informationen über die Geschäftstätigkeit von Kyowa Kirin erhalten Sie unter: https://www.kyowakirin.com/

Kyowa Kirin International

http://www.international.kyowa-kirin.com / www.kyowakirin.com

Galabank Business Park

Galashiels, TD1 1QH

United Kingdom

Quellen

¹ Briot K, Portale AA, Brandi ML, et al. RMD Open 2021;7:e001714. doi: 10.1136/rmdopen-2021-001714.

² Insogna KL, Rauch F, Kamenický P, et al. Burosumab improved histomorphometric measures of osteomalacia in adults with X-linked hypophosphatemia: a Phase 3, single-arm, international trial. J Bone Miner Res. 2019;34:2183-2191.

³ Portale AA, Carpenter TO, Brandi ML, et al. Calcif Tissue Int 2019;105:271–84.

⁴ European Medicines Agency. CRYSVITA EPAR product information. Summary of Product Characteristics. Verfügbar unter: Crysvita, INN-burosumab; (europa.eu). Zuletzt aktualisiert: Juni 2021. Zuletzt aufgerufen: Juli 2021.

⁵ Linglart A, Biosse-Duplan M, Briot K, et al. Therapeutic management of hypophosphatemic rickets from infancy to adulthood. Endocr Connect. 2014;3:R13-30.

⁶ Haffner D, Emma F, Eastwood DM, et al. Consensus Statement. Evidence-based guideline. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphatemia. Nat Rev Nephrol. 2019;15;435-455.

⁷ Skrinar A, Dvorak-Ewell M, Evins A, et al. The lifelong impact of X-linked hypophosphatemia: Results from a burden of disease survey. J Endocr Soc. 2019;3:1321-1334.

⁸ Beck-Nielsen SS, Mughal Z, Haffner D, et al. FGF23 and its role in X-linked hypophosphatemia-related morbidity. Orphanet J Rare Dis. 2019;14:58.

⁹ Pesta D, Tsirigotis DN, Befroy DE, et al. Hypophosphatemia promotes lower rates of muscle ATP synthesis. The FAESB Journal. 2016;39:3378-3387.

¹⁰ Unnanuntana A, Rebolledo BJ, Khair MM, et al. Diseases affecting bone quality: beyond osteoporosis. Clin Orthop Relat Res. 2011;469:2194-2206.

¹¹ Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, et al. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011;26:1381-8.

¹² National Center for Advancing Translational Sciences. X-linked hypophosphatemia. Verfügbar unter: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12943/x-linked-hypophosphatemia. Zuletzt aktualisiert: Februar 2018. Zuletzt aufgerufen: Juli 2021.

¹³ Health Canada. Regulatory Decision Summary – CRYSVITA. Verfügbar unter: https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/regulatory-decision-summary-detail.php?linkID=RDS00463. Zuletzt aktualisiert: April 2020. Zuletzt aufgerufen: April 2021.

¹⁴ Verfügbar unter: https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2019/e20190930_01.html. Zuletzt aufgerufen: Juli 2021

¹⁵ Swissmedic. Crysvita, injektionslösung (burosumabum). Verfügbar unter: https://www.swissmedic.ch/swissmedic/en/home/humanarzneimittel/authorisations/new-medicines/vrysvita-injektionsloesung_burosumabum.html. Zuletzt aktualisiert: Januar 2020. Zuletzt aufgerufen: Juli 2021.

¹⁶ FDA. Verfügbar unter: FDA Approves First Therapy for Rare Disease that Causes Low Phosphate Blood Levels, Bone Softening | FDA. Zuletzt aufgerufen: Juli 2021

KKI/INT/BUR/1174

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