Die Celgene Corporation und Acceleron Pharma geben bei der ASH-Jahrestagung 2018 die Ergebnisse der Phase-III-Studie BELIEVE zu Luspatercept bei erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie bekannt

Die Celgene Corporation (NASDAQ: CELG) und Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) gaben Anfang Dezember 2018 Ergebnisse einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie (BELIEVE) bekannt, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept zur Behandlung von Erwachsenen mit Beta-Thalassämie-assoziierter Anämie, die regelmäßige Transfusionen mit Erythrozytenkonzentraten (EK) benötigen, untersucht wurden. Die Daten wurden von Dr. med. Maria Domenica Cappellini im Rahmen eines Vortrags bei der 60. Jahresversammlung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego, US-Bundesstaat Kalifornien, präsentiert (Abstract #163).

„Regelmäßige, lebenslange Transfusionen roter Blutkörperchen sind derzeit der Standard zur Behandlung von Anämien bei Patienten mit schweren Formen der Beta-Thalassämie. Eine dauerhafte Transfusionstherapie kann mit der Zeit in vielen Fällen zu einer Eisenüberladung und lebensbedrohlichen Komplikationen führen“, so Prof. Dr. med. Cappellini, Universität Mailand, Fondazione IRCCS. „Die Ergebnisse der BELIEVE-Studie sind sehr erfreulich, da sie zeigen, dass Luspatercept die Transfusionslast der Patienten reduzieren kann.“

BELIEVE hat den primären Endpunkt eines erythroiden Ansprechens erfüllt. Dieser war definiert als ≥ 33 %ige Verringerung der EK-Transfusionslast (entspricht einer Reduktion von ≥ 2 EK-Einheiten) während der Wochen 13–24 im Vergleich zum 12-Wochen-Ausgangswert vor der Randomisierung. Zudem erreichte die BELIEVE-Studie wichtige sekundäre Endpunkte. Im Durchschnitt betrug die Reduktion der Transfusionslast in den Wochen 13–24 durch Luspatercept (vs. Placebo) 1,35 EK-Einheiten.

Verringerung der Erythrozyten-Transfusionslast um ≥ 33 %¹

Verringerung der Erythrozyten-Transfusionslast um ≥ 50 %¹

¹ Die Verringerung der Erythrozyten-Transfusionslast wird anhand des Ausgangswerts berechnet (d. h. auf Basis des 12-Wochen-Intervalls vor der Randomisierung).

Zusammenfassung der Sicherheitsdaten aus der BELIEVE-Studie

Behandlungsassoziierte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) dritten Grades oder höher wurden bei 29,1 % (65/223) der mit Luspatercept behandelten Patienten und 15,6 % (17/109) der mit Placebo behandelten Patienten beobachtet. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse traten bei 15,2 % (34/223) der mit Luspatercept behandelten Patienten und 5,5 % (6/109) der mit Placebo behandelten Patienten auf. Ein TEAE mit akuter Cholezystitis führte bei einem mit Placebo behandelten Patienten zum Tod (0,9 %). Keiner der mit Luspatercept behandelten Patienten starb infolge eines TEAE.

TEAE dritten oder vierten Grades bei mindestens 1 % der Patienten in beiden Studienarmen

* Thromboembolische Ereignisse aller Grade, darunter tiefe Venenthrombose, PE, Pfortaderthrombose, Schlaganfall, Thrombophlebitis und oberflächlicher Phlebitis, wurden bei 8 von 223 (3,6 %) mit Luspatercept behandelten Patienten im Vergleich zu 1 von 109 (0,9 %) mit Placebo behandelten Patienten beobachtet.

„Die BELIEVE-Ergebnisse belegen das Potenzial von Luspatercept, die Anämie bei Erwachsenen mit Beta-Thalassämie besser behandelbar zu machen und die Transfusionslast zu reduzieren“, so Dr. med. Alise Reicin, President of Global Clinical Development bei Celgene. „Diese Daten tragen zu einem besseren Verständnis des klinischen Profils von Luspatercept bei, was unsere Pläne zur Weiterentwicklung dieser vielversprechenden Behandlungsoption unterstützt.“

„Die Ergebnisse der BELIEVE-Studie stärken unser Vertrauen in das Potenzial von Luspatercept, eine wichtige neue Behandlungsoption für Patienten mit Beta-Thalassämie werden zu können“, berichtete Habib Dable, President und Chief Executive Officer von Acceleron. „Unser Schwerpunkt liegt jetzt auf einer sorgfältigen Zusammenarbeit mit den Gesundheitsbehörden, um sicherzustellen, dass diese unterversorgte Patientengruppe so schnell wie möglich Zugang zu Luspatercept erhält.“

Luspatercept ist in keiner Region für irgendeine Indikation zugelassen. Die Unternehmen planen in der ersten Jahreshälfte 2019 Zulassungsanträge für Luspatercept in den USA und Europa einzureichen.

Über BELIEVE

BELIEVE ist eine randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische, doppelblinde Phase-III-Studie, die Luspatercept in Kombination mit Best-Supportive-Care (BSC) vs. Placebo in Kombination mit BSC bei erwachsenen Beta-Thalassämie-Patienten vergleicht, die regelmäßige Erythrozyten-Transfusionen benötigen. Das mediane Alter der Patienten beider Behandlungsarme betrug 30 Jahre. 336 Patienten wurden 2 : 1 randomisiert und erhielten bis zu 48 Wochen lang alle 3 Wochen entweder 1 mg Luspatercept/kg und BSC (224 Patienten) oder Placebo und BSC (112 Patienten). Die Patienten des Luspatercept-BSC-Arms konnten alle 3 Wochen mit bis zu 1,25 mg/kg Luspatercept titriert werden. BSC umfasste Erythrozyten-Transfusionen und Eisenchelat-Therapie und diente dazu den Hämoglobin-Ausgangswert jedes Patienten aufrechtzuerhalten. Ein Wechsel aus der Placebo- in die Luspatercept-Behandlungsgruppe wurde nach Entblindung in Abhängigkeit der Bewertung des Behandlungserfolges durch ein unabhängiges Data-Safety-Monitoring-Komitee zugelassen. Patienten, die weiterhin Luspatercept plus BSC erhalten, werden noch bis zu drei Jahre lang beobachtet. Die Studie wurde an 65 Standorten in 15 Ländern durchgeführt.

Über Luspatercept

Luspatercept ist als Erythrozyten ausreifende Substanz der erste Wirkstoff einer neuen Wirkstoffklasse (erythroid maturation agent; EMA). Er fördert die Ausreifung der Erythrozyten im Spätstadium der Erythropoese. Acceleron und Celgene entwickeln Luspatercept im Rahmen einer globalen Zusammenarbeit. In klinischen Phase-III-Studien werden Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept bei Patienten mit MDS (MEDALIST-Studie) und bei Patienten mit Beta-Thalassämie (BELIEVE-Studie) untersucht. Die Phase-III-Studie COMMANDS bei First-Line-MDS-Patienten mit Niedrigrisiko, die Phase-II-Studie BEYOND bei nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie sowie eine Phase-II-Studie bei Myelofibrose sind noch nicht abgeschlossen. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.clinicaltrials.gov.

Über Celgene

Die Celgene Corporation hat ihren Hauptsitz in Summit im US-Bundesstaat New Jersey und ist ein integriertes, weltweit tätiges Biopharmazie-Unternehmen mit Schwerpunkt auf der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien zur Behandlung von Krebs und Entzündungskrankheiten, durch Problemlösungen der nächsten Generation in den Bereichen Proteinhomöostase, Immunonkologie, Epigenetik, Immunologie und neuroinflammatorische Erkrankungen. Weitere Informationen finden Sie unter www.celgene.com.

Folgen Sie Celgene in sozialen Netzwerken: Twitter, Pinterest, LinkedIn, Facebook und YouTube.

Über Acceleron

Acceleron ist ein in Cambridge ansässiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika zur Behandlung von schweren und seltenen Erkrankungen spezialisiert hat. Die führende Rolle des Unternehmens im Bereich der TGF-Beta-Biologie und Proteintechnik bringt innovative Präparate hervor, die die körpereigene Fähigkeit zur Regulierung des Zellwachstums und -reparatur nutzen.

Acceleron konzentriert seine Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten auf hämatologische, neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen. Im Bereich der Hämatologie entwickeln Acceleron und sein globaler Kooperationspartner Celgene Luspatercept zur Behandlung chronischer Anämie bei myelodysplastischen Syndromen, Beta-Thalassämie und Myelofibrose. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen sein neuromuskuläres Franchise mit zwei verschiedenen Myostatin-positiven Wirkstoffen – ACE-083 und ACE-2494 – sowie einem Phase-II-Lungenprogramm mit Sotatercept zur Anwendung bei pulmonaler arterieller Hypertonie.

Weitere Informationen erhalten Sie unter www.acceleronpharma.com. Folgen Sie Acceleron in sozialen Netzwerken: @AcceleronPharma und LinkedIn.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Diese Presseinformation enthält zukunftsbezogene Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören Aussagen im Hinblick auf den potenziellen Nutzen und Pläne der Zusammenarbeit zwischen Acceleron und Celgene, das Potenzial von Luspatercept als Behandlungsoption sowie den Nutzen der strategischen Pläne und der Ausrichtung beider Unternehmen. Wörter wie „vermuten“, „glauben“, „einschätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „planen“, „vorhersagen“, „projizieren“, „abzielen“, „potenziell“, „werden“, „würde“, „könnte“, „sollte“, „hoffen“ und ähnliche Ausdrücke kennzeichnen zukunftsgerichtete Aussagen, wobei nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen auf diese Weise erkennbar sind. Solche Aussagen unterliegen zahlreichen wichtigen Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse erheblich von den gegenwärtigen Erwartungen und Annahmen der Unternehmen abweichen. Zum Beispiel kann nicht garantiert werden, dass Luspatercept erfolgreich entwickelt wird oder notwendige klinische Phasen abgeschlossen werden. Zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung könnten auch von Risiken und Unsicherheiten in Bezug auf eine Reihe anderer wichtiger Faktoren beeinflusst werden, darunter: Ergebnisse klinischer Studien, einschließlich nachfolgender Analysen vorhandener Daten und neuer Daten aus laufenden und zukünftigen Studien, Inhalt und zeitlicher Ablauf von Entscheidungen, die von der US-amerikanischen FDA und anderen Aufsichtsbehörden getroffen wurden, Prüfungsgremien an Standorten für klinischen Studien und Veröffentlichungsprüfungsorgane, die Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen zu erhalten und aufrechtzuerhalten sowie Patienten für geplante klinische Studien anzumelden, die Fähigkeit, Patent- und anderen Schutz geistigen Eigentums für Luspatercept zu erhalten, aufrechtzuerhalten und durchzusetzen, die Fähigkeit, wichtige Kooperationen aufrechtzuerhalten sowie allgemeine wirtschaftliche und Marktbedingungen. Diese und andere Risiken werden ausführlicher unter dem Titel „Risikofaktoren“ beschrieben, die in den öffentlichen Unterlagen der einzelnen Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission enthalten sind. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen sind nur zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung gültig, und keines der Unternehmen ist verpflichtet, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben.

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